医疗效益是什么医疗器械临床评估中的效益

愿闻其详（上）

        评估范围：预期用途与标签外使，MDR第 2 条（定义）定义了临床评估中要考虑的使用条件，其中第44 点将临床评估定义为“评估与器械有关的临床数据，以验证器械在按照制造商的预期使用时的安全性和性能（包括临床益处）”的过程；第 24 点将效益风险确定定义为“在按照制造商给出的预期用途使用器械时，对所有可能与器械用于预期用途相关的效益和风险评估进行分析”。请注意：这些和以下法规引文中某些短语的强调是作者添加的。

        但是，MDR 的其他部分要求进行更广泛的分析，特别是对风险的分析，如 MDR 附件 I 第 I 章中的一般安全和性能要求 (GSPR)，其中 GSPR 1 要求“[…] 与其使用相关的任何风险在权衡其好处时都构成可接受的风险[…]”，GSPR 3c 要求制造商“估计和评估与预期使用和合理可预见的误用相关的风险以及在预期使用和合理可预见的误用期间发生的风险”。此外，欧洲医疗器械公告机构协会 (Team-NB) 的立场文件（NB 立场文件“根据欧盟医疗器械法规 2017/745 从器械“标签外”使用中生成的数据”）指出，公告机构的期望是，一旦发现标签外使用的数据，“应始终将其视为器械临床评估的一部分 […] 以减少或消除未来滥用的风险。”

        评论：不幸的是，由于 MDR 没有定义“标签外使用”或“滥用”，尽管它在附件 XIV B 部分中使用了这两个术语，立场文件也并不总是明确区分这两个术语。我们的结论是，临床评估的效益风险评估通常是指正在评估的器械的预期用途。但是，临床评估也应解决标签外使用问题。一方面，评估其风险，另一方面，特别是在系统性标签外使用的情况下，还要确定医学界是否需要这种新用途。

        需要考虑的相关益处，对谁有益？MDR第 1 章第 2 条第 53 点将临床益处定义为“设备对个人健康的积极影响，以与诊断相关的有意义、可衡量、与患者相关的临床结果或对患者管理或公共卫生的积极影响来表达”。因此，虽然临床益处的定义明确强调了患者的结果，但这并不是 MDR 的唯一关注点，因为 GSPR 8 继续明确权衡风险和副作用“[…] 与评估的患者和/或用户的益处”。患者临床益处的定义很容易理解，当然也包括在临床评估中。至于对用户的益处，这些益处通常与以下三个类别之一相关：

• 最纯粹的经济效益与临床评估无关。因此，只有当它们对患者有影响时才应考虑它们。例如，较低的总体治疗成本可能会使某些患者群体更容易接受治疗。或者，缩短治疗时间可能对用户来说是一种经济效益，同时在涉及手术的情况下降低患者的感染风险。

• 增加便利性通常意味着提高可用性，这通常对患者来说还有一个额外的好处，即减少用户出错的可能性。

• 对用户健康的影响较小通常意味着用户不太可能受到自身健康的负面影响。对用户健康的负面影响将是一种伤害，因此更有可能属于安全讨论，这显然包括对用户的影响（见下文）。

        总之，与临床评估相关的用户利益通常可能包括对患者的利益。我们通常在临床评估中解决这些患者方面的用户利益，以满足 MDR 的不同要求。有什么好处？好处来自医疗设备的使用，其中可能包括手术等特定程序。整个程序及其结果，即由此产生的利益，可能会受到用户和/或患者的影响。最终，将在临床评估中对风险与收益进行评估。由于我们需要在评估中考虑所有风险（见下文），因此我们还应该考虑被评估设备的所有优势。这听起来可能很简单。然而，在实践中，我们有时会发现制造商在技术文档中只关注一种优势而忽略了其他优势。

        需要考虑的相关风险，风险对象是谁？值得庆幸的是，MDR 对安全性分析中需要考虑的人员的定义比对益处的定义更明确。例如，GSPR 1 规定：“它们 […] 不得损害患者的临床状况或安全，或用户或其他人员的安全和健康，前提是，与患者受益相比，任何与其使用相关的风险都是可接受的风险，并且与高水平的健康和安全保护相兼容 […]”。简而言之：必须考虑对任何人的任何风险。

        什么风险？如上所述，必须考虑所有风险。这意味着特定于设备的风险，即与设备本身直接相关的风险（例如植入物断裂或对设备中所含材料的过敏反应），也包括与部署/应用医疗设备所需程序相关的风险（例如外科手术中的出血或组织损伤）。与益处一样，与程序相关的风险也会受到用户和患者的影响。这也意味着临床评估可能比风险管理文件考虑更多的风险，风险管理文件重点关注与使用医疗器械相关的风险，即与器械相关的风险，制造商的风险管理文件往往不注重这一块。

        如何权衡利益和风险，一旦确定了所有的利益和风险，临床评估就需要讨论由此产生的利益风险比：临床评估人员面临的主要问题通常是：但如何比较？第一个问题是，这种评估很可能是高度个性化的。例如，某些好处可能对一个群体比对另一个群体更重要（例如，演员或模特牙科治疗的美学效果）。风险也是如此，因为不同的人对安全的需求不同。因此，我们需要进行简化，并为“普通患者”提供估计值。

        此外，MDR 要求我们在确定风险与收益的可接受性时考虑公认的最新技术（SoTA）（例如在 GSPR 1 中）。虽然 MDR 也没有对“最先进的技术”做出定义，但 MDCG 2020-1 和 MDCG 2020-6 在其关于“医疗器械和 IVD 医疗器械安全和性能基本原则”的指导意见 (WG/N47) 中引用了国际医疗器械监管论坛良好监管审查实践小组(IMDRF/GRRP) 的定义，并将“最先进的技术”定义为“基于科学、技术和经验的相关综合发现，在产品、流程和患者管理方面，当前技术能力和/