2025 年 4 月 16 日
医麦客新闻 eMedClub News
近日，Fate Therapeutics宣布该公司诱导多能干细胞来源的现货型 CAR T 细胞疗法 FT819 获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法（RMAT）资格，用于治疗系统性红斑狼疮（SLE），包括狼疮性肾炎（LN）。
Fate Therapeutics 总裁兼首席执行官 Bob Valamehr 博士表示：“RMAT 认证认可了我们现成的 CAR-T 细胞疗法在解决广大狼疮患者未满足需求方面的独特治疗潜力。我们相信，我们目前的 FT819 开发战略旨在以经济高效的方式按需提供 CAR-T 细胞疗法，并减轻患者因强化化疗和延长住院时间而产生的负担，这可能使社区治疗成为可能，并使医疗资源匮乏地区的患者也能获得治疗。凭借这一认证，我们期待与 FDA 密切合作，加速 FT819 的开发，将这种独特的治疗方法带给整个护理过程中的患者。”
该公司的 RMAT 申请包含其正在进行的多中心 1 期临床试验中接受 FT819 治疗的患者的初步临床安全性和活性数据。
该 1 期研究旨在评估不含氟达拉滨（一种抗肿瘤药物）的预处理方案的安全性和有效性，该方案由单用苯达莫司汀或单用环磷酰胺组成，随后给予单剂量 FT819。
该公司目前正在对多达 10 名患者进行 3.6 亿个细胞的剂量扩展，同时还在评估 FT819 在 9 亿个细胞剂量递增时的安全性、药代动力学和抗 B 细胞活性。
该公司将在 2025 年晚些时候的科学会议上报告 FT819 1 期研究的更多临床数据。FT819 的临床开发由加州再生医学研究所（CIRM）提供的 790 万美元资助。
RMAT 认证允许与 FDA 进行更多沟通，并包括类似于突破性疗法认证的特点，如早期讨论替代或中间终点以及生物制品许可申请的潜在优先审查。
Fate Therapeutics 正在开发的 FT819 作为一种诱导多能干细胞（iPSC）衍生的 CAR T 细胞疗法，旨在随时可用，潜在地减轻患者负担并扩大对服务不足地区的获取机会。该公司专有的 iPSC 产品平台旨在通过使用克隆主 iPSC 系生产统一的细胞产品，克服与患者和捐赠者来源的细胞疗法相关的限制。
FT819 的临床开发得到了美国加州再生医学研究所（CIRM）790 万美元资助的支持。该公司的 iPSC 平台受到庞大知识产权组合的保护，包括超过 500 项已授权专利和 500 项待批专利申请。
Fate Therapeutics 的产品线包括多种 iPSC 衍生的 T 细胞和自然杀伤（NK）细胞候选产品，旨在提供各种治疗机制。该公司的细胞免疫疗法方法涉及人类 iPSC 的多重工程和单细胞选择，以创建这些克隆主 iPSC 系。
关于 RMAT 认证
美国 FDA 的 RMAT 认证即再生医学先进疗法（Regenerative Medicine Advanced Therapy）认定。这是 FDA 于 2016 年 12 月 13 日在《21 世纪治愈法案》中颁布并开始实施的一种研发与审评加速通道，旨在加快用于治疗严重疾病的药物的研发与审评，以尽早满足患者的治疗需求。
获得 RMAT 认证的药物必须同时满足以下条件：该药物是一种再生医学疗法，包括细胞疗法、基因治疗、治疗性组织工程产品、人体细胞和组织产品，或使用此类疗法或产品的任何组合产品；该药物旨在治疗、改变、逆转或治愈严重或危及生命的疾病或病症；初步临床证据表明，该药物有可能解决此类疾病或病症未满足的医疗需求。
关于 Fate Therapeutics 的
iPSC 产品平台
人类诱导多能干细胞（iPSC）拥有独特的双重特性：无限的自我更新能力和分化成人体所有细胞类型的潜能。该公司专有的 iPSC 产品平台将人类 iPSC 的多重工程化与单细胞筛选相结合，以创建克隆主 iPSC 系。类似于用于批量生产单克隆抗体等生物制药产品的主细胞系，该公司利用其克隆主 iPSC 系作为起始细胞来源，生产结构明确、成分均匀的工程化细胞产品，这些产品可以库存化以备随时取用，可以与其他疗法联合使用，并有可能惠及广泛的患者群体。因此，该公司的平台经过独特设计，旨在克服与患者和供体来源的细胞疗法相关的诸多局限性。
人类诱导多能干细胞（iPSC）具有独特的能力，能够在体外无限扩增并分化成体内任何类型的细胞。通过表达某些基因，完全分化的人类细胞可以被诱导至多能状态，这一突破性发现荣获 2012 年诺贝尔科学与医学奖。iPSC 是开发细胞治疗候选产品的理想细胞来源，这些候选产品结构明确、成分均匀，并且可以批量生产并用于治疗。
关于 Fate Therapeutics Inc
Fate Therapeutics Inc 是一家成立于 2007 年 4 月 27 日、总部位于美国加州圣地亚哥，其使命是为癌症和自身免疫性疾病患者提供一流的诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞疗法。该公司核心技术是专有的 iPSC 产品平台，利用此平台创建具有首选生物学特性的基因工程克隆主 iPSC 系，作为可再生细胞来源制造可现货供应的细胞治疗产品。其研发管线丰富，包括用于不同病症处于不同临床试验阶段的 NK 细胞和 T 细胞产品候选药物，如 FT596、FT819、FT538 等。
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